14 Mayıs 2025’te Amerikan İlaç Dairesi (FDA), belzutifan (Welireg) adlı ilacı, 12 yaş ve üzerindeki hastalarda feokromositoma ve paraganglioma adı verilen nadir tümörlerin ileri evrelerinde kullanılması için onayladı (kaynak). Bu ilaç, bu hastalıklar için onaylanan ilk ağızdan alınan (hap şeklinde) tedavi oldu.
Feokromositoma ve paraganglioma, genellikle böbreküstü bezlerinde veya sinir sistemi çevresinde gelişen, nadiren görülen ancak ciddi tümörlerdir. Bu tümörler hormon salgılayarak tansiyon yükselmesi gibi belirtilere neden olabilir ve bazı durumlarda vücuda yayılabilir. Erken evrede ameliyatla çıkarılabilirken, ilerlemiş (locally advanced), ameliyatla alınamayan (unresectable) veya yayılmış (metastatik) hastalarda tedavi seçenekleri oldukça sınırlıydı.
İlaç, ameliyatla çıkarılamayan ya da vücuda yayılmış tümörleri olan hastalarda denendi. 72 hastalık bir çalışmada, ilacı kullananların yaklaşık dörtte birinde (%26) tümörlerde belirgin küçülme görüldü. Ayrıca hastaların bir kısmı, tansiyon ilaçlarını azaltma ihtiyacı duydu.
