Gerçek dünya verilerine göre, ileri evre veya metastatik Myxoid/Round Cell Liposarcoma (MRCLS) hastalarında ikinci basamak tedaviye başlama noktasından itibaren medyan genel sağkalım (OS) yaklaşık 26 ay olarak rapor edilmiştir. Bununla birlikte, ikinci basamak tedavilere verilen yanıt oranı yalnızca %13.7 düzeyindedir. Bu durum, MRCLS tedavisinde yenilikçi ve daha etkili tedavilere olan ihtiyacı açıkça göstermektedir.
Bu yeni pilot çalışmada (kaynak), NY-ESO-1 adlı kanser/testis antijenini hedefleyen bir adoptif T hücre tedavisi olan lete-cel değerlendirildi. Araştırmaya, HLA-A*02:01, HLA-A*02:05 veya HLA-A*02:06 pozitif ve NY-ESO-1 ekspresyonu olan ileri evre MRCLS hastaları dahil edildi. Hastalar iki gruba ayrıldı: hafif doz (cohort 1) ve standart doz (cohort 2) lenfodeplesyon kemoterapisi (LDR) alanlar. Çalışmanın birincil hedefi, araştırmacılar tarafından değerlendirilen genel yanıt oranını (ORR) belirlemekti. Ayrıca, tedavi güvenliği ve biyobelirteç analizleri de değerlendirildi.
Sonuçlar şunları ortaya koydu:
- Yanıt oranı (ORR): Hafif doz grubunda %20, standart doz grubunda %40.
- Tedaviye verilen yanıt süresi: Hafif doz grubunda medyan 5.3 ay, standart doz grubunda 7.5 ay.
- Hastalığın ilerlememesi süresi (PFS): Hafif doz grubunda medyan 5.4 ay, standart doz grubunda 8.7 ay.
Yan Etkiler: Tedavi sırasında en sık görülen yan etkiler arasında bağışıklık sisteminin aşırı tepkisi olarak bilinen sitokin salınım sendromu ve kan hücrelerinin azalması (sitopeni) yer aldı. Bu yan etkiler, T hücre tedavilerinde beklenen sonuçlardır ve ciddi yan etkilere rağmen tedavi yönetilebilir bulunmuştur.
Bu çalışma, ileri evre MRCLS hastalarında adoptif T hücre tedavilerinin etkinlik ve güvenliğini birincil sonlanım noktası olarak raporlayan ilk klinik çalışma olma özelliğini taşımaktadır. Özellikle standart tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu MRCLS hastalarında, NY-ESO-1 hedefleyen lete-cel tedavisinin sağkalımı ve tedavi yanıt oranlarını artırma potansiyeli büyük önem taşımaktadır. Bu sonuçlar, MRCLS yönetiminde yeni bir standart oluşturabilecek umut verici bir yaklaşımı temsil etmektedir.