Araştırmacılar, larotrectinib adlı ilacın, NTRK gen füzyonu bulunan yeni teşhis edilmiş bebeklik çağı fibrosarkomu (IFS) ve diğer katı kanser türlerinde etkili olduğunu keşfetti (kaynak). Larotrectinib, tümörlerdeki belirli bir genetik mutasyonu hedefleyen bir oral ilaçtır ve kemoterapiye olan ihtiyacı azaltabilir ya da tamamen ortadan kaldırabilir.
Bebeklik çağı fibrosarkomu genellikle cerrahiyle tedavi edilebilen bir tümördür. Ancak, hızlı büyüyen ve cerrahi olarak çıkarılması mümkün olmayan tümörler, genelde kemoterapi gerektirir. Bu tedavi küçük çocukların gelişen organlarına zarar verebilir. Larotrectinib, cerrahi ya da diğer tedavilerin mümkün olmadığı durumlarda, NTRK gen füzyonunu hedefleyerek birçok kanser türünde etkili olur.
Çalışmada, 33 çocuk hastanın tedaviye yanıtı incelendi. Bebeklik çağı fibrosarkomu olan hastalarda tedaviye yanıt oranı %94 gibi cok iyiydi, diğer katı tümörlerde ise %60 olarak bulundu. İki yıllık hayatta kalma oranları %93’ün üzerinde idi. Bu sonuçlar, larotrectinib’in yeni teşhis edilen fibrosarkom ve NTRK gen füzyonlu diğer tümörlerde birinci basamak tedavi olarak kullanılabileceğini ortaya koyuyor. Bu yaklaşım, kemoterapinin kısa ve uzun vadeli zararlarından çocukları korumayı hedefliyor.
