FDA, daha önce tedavi almış 12 yaş ve üzerindeki çocuk ve yetişkinler için Cabozantinib (Cabometyx) adlı ilacı pankreas kaynaklı (pNET) ve pankreas dışı (epNET) iyi huylu nöroendokrin tümörler için onayladı (kaynak).
İlaç, daha önce tedavi görmüş ve hastalığı ilerlemiş olan hastalarda test edildi. CABINET adlı büyük çaplı çalışmada, cabozantinib kullanan hastalarda tümörün ilerleme süresi (PFS) pankreastan kaynaklı tümörlerde 3.3 aydan 13.8 aya çıktı. Pankreas dışı tümörlerde de bu süre 4.2 aydan 8.5 aya uzadı.
İlacın yanıt oranı pankreas kaynaklı tümörlerde %18 iken, plasebo (ilaçsız) grupta hiç yanıt görülmedi. Yaşam süresi (OS) verileri henüz kesin değil çünkü birçok hasta plasebo grubundan ilaca geçiş yaptı.
Kısacası cabozantinib, bu nadir tümör türlerinde hastalığın ilerlemesini ciddi şekilde yavaşlatıyor ve özellikle seçeneklerin az olduğu bu hasta grubunda umut verici bir tedavi seçeneği sunuyor. İlacın yan etkileri, daha önce onaylanmış kullanım alanlarındakiyle benzer.