13 Aralık 2023’te, FDA, yüksek riskli nöroblastom (HRNB) hastalığı olan yetişkin ve çocuklarda nüks riskini azaltmak amacıyla eflornitin (IWILFIN) adlı ilacı onayladı.
Bu, pediatrik HRNB hastalarında nüksü önlemek için onaylanan ilk tedavidir. İlacın etkinliği, 105 HRNB hastasına uygulanan ve daha önceki bir çalışmanın (ANBL0032) verileriyle karşılaştırılan bir denemede (Çalışma 3b) değerlendirildi. Sonuçlar, eflornitin’in hastalık ilerlemesi, nüks veya ölüm riskini azalttığını gösterdi.