Fanconi anemisi, genetik bir hastalık olup kemik iliğinin yeterince kan hücresi üretememesi nedeniyle vücudu enfeksiyonlara, kanamalara ve bazı kanser türlerine karşı savunmasız bırakır.
Fanconi anemisi hastalarında kemik iliği yetmezliği (BMF) tedavisinde standart yöntem kemik iliği naklidir. Ancak, bu tedavi yöntemi ciddi yan etkilere, özellikle de kanser riskinin artmasına yol açabiliyor. Bu bağlamda, araştırmacılar, genetik olarak düzeltilmiş hastanın kendi kök hücrelerini kullanarak alternatif bir tedavi yöntemi geliştirmek üzere yeni bir çalışma gerçekleştirmiştir (kaynak).
Çalışmada, gen terapisi uygulanmış kök hücreler, kemoterapi veya radyoterapi gibi yan etkisi olan ön işlemler uygulanmadan hastalara geri verilmiştir. Çalışma sonucunda, tedavi edilen 8 hastadan 5’inde (%62,5) olumlu sonuçlar alınmış ve genetik düzeltme yapılan hücrelerin kemik iliğine başarıyla tutunduğu gözlemlenmiştir. Ayrıca, tedaviyle ilişkili genetik hasar belirtilerine rastlanmamış, ciddi yan etkilerin büyük kısmı ise tamamen tedavi edilmiştir. Araştırma, bu yöntemin hem güvenli hem de etkili olabileceğini ortaya koymuştur.
