Desmoid tümörler nadir görülen onaylanmış tedavileri olmayan yüksek oranda tekrarlayan yumuşak doku tümörleridir.
27 Kasım 2023’te FDA, ilerleyen desmoid tümörleri olan yetişkinler için nirogacestatı (OGSIVEO) onayladı. Bu, bu tür tümörler için onaylanmış ilk tedavidir. NEJM dergisinde Mart 2023’ de yayınlanan sonuçlara göre (DeFi çalışması), nirogacestat alan hastalarda kanserin ilerleme olmadan geçen ortalama süreye hala ulaşılamazken (yani çok uzun) plasebo (kontrol grubu; etkisiz ilaç) alanlarda 15.1 aydı. Nirogacestat alan hastaların %41’inde tümörde küçülme gözlendi, bu oran plasebo alanlarda %8 idi. Ayrıca, nirogacestat kullanan hastaların ağrılarında belirgin bir iyileşme bildirildi. Bu, bu nadir kanser için çok iyi bir haberdir.
