Nöroblastom, özellikle küçük çocuklarda görülen, sinir dokusundan kaynaklanan agresif bir çocukluk çağı kanseridir. Erken evrede tedavi edilebilse de, bazı hastalarda hastalık nüks eder veya tedaviye direnç geliştirir. Bu durumda uygulanan standart tedavilerin yetersiz kalması nedeniyle yeni ve etkili yöntemlere ihtiyaç duyulmaktadır.
Bu erken dönem (faz 1) klinik çalışmada (KAYNAK), daha önce birçok tedavi almış nöroblastom hastalarında, radyoaktif bir ilaç olan 131I-MIBG, bağışıklık sistemini hedef alan dinutuximab antikoru ile birlikte uygulanmıştır. Bazı hastalara ek olarak vorinostat isimli bir epigenetik ilaç da verilmiştir. Amaç bu kombinasyonun güvenliğini ve kanser üzerindeki etkisini değerlendirmektir.
Toplamda 45 çocuk ve genç çalışmaya katılmış, tedavi genellikle iyi tolere edilmiştir. MIBG + dinutuximab grubunda ciddi yan etkiler nadir görülmüş ve bu kombinasyon güvenli bulunmuştur. Vorinostat eklenen grupta bazı hastalarda daha fazla yan etki (nefes darlığı, yorgunluk, akciğer iltihabı) bildirilmiştir.
Tedaviye yanıt oranı, sadece MIBG + dinutuximab alanlarda %42, vorinostat da alan grupta ise %75 olarak gözlenmiştir. Bu sonuçlar, tedaviye dirençli nöroblastom hastalarında bile bu kombinasyonun umut verici bir seçenek olabileceğini göstermektedir.
