DIPG (Diffüz intrinsik pontin gliom), beyin sapında oluşan ve çocuklarda görülen, genellikle ölümcül bir tümördür. Ortalama yaşam süresi yalnızca 11 ay olup, maalesef mevcut tedaviler sınırlı etkilidir.
Bu yeni çalışmada (kaynak), B7-H3 hedefli CAR T hücreleri, beyne (ICV) tekrarlı dozlarla verilmiş ve tedavi uygulanabilirliği ile güvenliği incelenmiştir. Phase 1 çalışmasına katılan 23 hastadan 21’i tedavi edilmiş ve tedaviyle yaşam süresi yaklaşık iki katına çıkarak tanıdan itibaren ortalama 19.8 aya ulaşmıştır. Üstelik bazı hastalar 44 ayı aşkın süre hayatta kalmıştır. Yan etkiler genelde hafif (baş ağrısı, yorgunluk, ateş) olup, maksimum tolere edilen doz başarıyla belirlenmiştir. Bu umut verici sonuçlar, tedavinin daha geniş bir hasta grubunda etkisini görmek için phase 2 çalışmalarıyla devam edecek….
Güzel haberlere devam